Ο FDA έδωσε σύμφωνα με την Wall Street Journal το «πράσινο» φως στις ΗΠΑ στο νέο χάπι που φαίνεται πιο αποτελεσματικό από τις στατίνες, του οποίου όμως η τιμή θα ξεπερνάει τα 10 δολάρια το ένα.
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Lipfendra. Ένα νέο φάρμακο της εταιρίας Merck, το οποίο υπόσχεται θεαματική μείωση στα επίπεδα της LDL χοληστερόλης, τη λεγόμενη «κακή» χοληστερίνη. Η χοληστερόλη αυτή, συσσωρεύεται στα τοιχώματα των αρτηριών και μπορεί να σχηματίσει αθηρωματικές πλάκες, με κίνδυνο να εκδηλωθούν σοβαρές καρδιαγγειακές παθήσεις, όπως έμφραγμα ή εγκεφαλικό.
Το νέο σκεύασμα με τη δραστική ουσία enlicitide που έλαβε το «πράσινο φως», αποτελεί σημαντική εξέλιξη στην αντιμετώπιση της υψηλής LDL χοληστερόλης, σηματοδοτώντας την πρώτη έγκριση αναστολέα της πρωτεΐνης PCSK9 από το στόμα. Όπως αναφέρει το δελτίο Τύπου της εταιρίας, το Lipfendra είναι «το πρώτο και μοναδικό έως σήμερα από του στόματος φάρμακο αναστολής της PCSK9, το οποίο χορηγείται μία φορά ημερησίως» για τη μείωση της LDL χοληστερόλης (LDL-C) σε ενήλικες με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HeFH) -συχνή κληρονομική νόσος.
Με την αναστολή της δράσης της συγκεκριμένης πρωτεΐνης, αυξάνεται η ικανότητα του ήπατος να απομακρύνει την LDL χοληστερόλη από το αίμα, επιτυγχάνοντας πολύ μεγαλύτερη μείωση σε σύγκριση με αυτή που επιτυγχάνεται μόνο με τις στατίνες, οι οποίες συνταγογραφούνται συνήθως σε ασθενείς με υψηλά επίπεδα χοληστερόλης. Επιπλέον, έως σήμερα οι αναστολείς αυτοί ήταν διαθέσιμοι μόνο σε ενέσιμη μορφή, γεγονός που περιόριζε αρκετούς ασθενείς εξαιτίας της τακτικής ανάγκης ενέσεων και του υψηλού κόστους τους. Το φάρμακο σε μορφή δισκίου αναμένεται να διευκολύνει τη θεραπεία και να ευνοήσει την πρόσβαση στην περίθαλψη.
Κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι μπορεί να μειώσει τα επίπεδα της LDL έως και 50-60%. Σύμφωνα με τις πρόσφατες κατευθυντήριες οδηγίες της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (AHA) και του Αμερικανικού Κολλεγίου Καρδιολογίας (ACC), οι ασθενείς με αυξημένο καρδιαγγειακό κίνδυνο θα πρέπει να έχουν επίπεδα LDL κάτω από 70 mg/dL, ενώ για τους ασθενείς πολύ υψηλού κινδύνου ο στόχος είναι κάτω από 55 mg/dL. Σύμφωνα με τους New York Times, η τιμή του σκευάσματος υπολογίζεται περίπου στα 300 δολάρια για αγωγή ενός μήνα και θα είναι διαθέσιμο σε λίγες εβδομάδες. Όπως επισημαίνεται στο δημοσίευμα, αυτή τη στιγμή τα ενέσιμα σκευάσματα που κυκλοφορούν και λειτουργούν με τον ίδιο τρόπο, στοιχίζουν από 500-600 δολάρια το μήνα ή σε ορισμένες περιπτώσεις ακόμα και περισσότερο.
Τι είναι η PCSK9;
Η PCSK9 είναι μια πρωτεΐνη που παράγεται κυρίως στο ήπαρ και επηρεάζει τον τρόπο με τον οποίο ο οργανισμός απομακρύνει την LDL χοληστερόλη από το αίμα. Συγκεκριμένα, μειώνει τον αριθμό των υποδοχέων LDL στην επιφάνεια των ηπατικών κυττάρων, με αποτέλεσμα να ενισχύεται η απομάκρυνσή της από την κυκλοφορία του αίματος. Τα φάρμακα που αναστέλλουν την PCSK9, όπως το Lipfendra, προστατεύουν αυτούς τους υποδοχείς από την καταστροφή. Έτσι, το ήπαρ μπορεί να απομακρύνει αποτελεσματικότερα την LDL χοληστερόλη από το αίμα, οδηγώντας σε σημαντική μείωση των επιπέδων της και συμβάλλοντας στη μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου.
Οι κλινικές δοκιμές
Τον περασμένο Νοέμβριο, η Merck ανακοίνωσε τα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής στην οποία συμμετείχαν σχεδόν 3.000 άνθρωποι. Οι ασθενείς έλαβαν το Lipfendra για διάστημα 24 εβδομάδων, με ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα αφού μείωσε τα επίπεδα LDL έως και 60%. Ταυτόχρονα, δεν καταγράφηκε διαφορά στις παρενέργειες μεταξύ του φαρμάκου και ενός εικονικού φαρμάκου. Παρότι βρίσκεται ακόμη σε εξέλιξη μελέτη που θα επιβεβαιώσει αν μειώνεται η συχνότητα εμφάνισης καρδιακών προσβολών, εγκεφαλικών επεισοδίων και καρδιαγγειακών θανάτων, τα ήδη διαθέσιμα δεδομένα από τους ενέσιμους αναστολείς PCSK9 δείχνουν ότι η συγκεκριμένη κατηγορία φαρμάκων μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο κατά περίπου 20% σε ασθενείς υψηλού κινδύνου. Ο Δρ. Ντιν Λι, πρόεδρος των Merck Research Laboratories, δηλώνει βέβαιος ότι το Lipfendra θα επιτύχει τέτοια αποτελέσματα.
Σύμφωνα με καρδιολόγους, η έγκριση του Lipfendra αποτελεί σημαντικό βήμα στην αντιμετώπιση της δυσλιπιδαιμίας -διαταραχή των λιπιδίων στο αίμα- και στην πρόληψη των καρδιαγγειακών νοσημάτων. Επιπλέον, το φάρμακο θα μπορεί να συνταγογραφείται όχι μόνο από καρδιολόγους, αλλά και από άλλες ειδικότητες, διευρύνοντας τη δυνατότητα πρόσβασης των ασθενών σε μια αποτελεσματική θεραπεία.
Εισαγωγική φωτογραφία: Pexels